Le Comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable à la désignation de 21 médicaments comme « médicaments orphelins ». Parmi eux, on trouve des produits utilisés dans le traitement du lymphome T cutané, de la myopathie de Duchenne, du cancer du pancréas ou encore du syndrome de Rett.
La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ces produits. Mais, pour ces traitements, utilisés dans des affections dont la prévalence n’excède pas 5 cas sur 10 000 personnes, elle permet le bénéfice d’incitations spécifiques, comme une exclusivité commerciale, ou des exonérations de redevance.
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