Première RTU pour une maladie rare

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a publié jeudi la première recommandation temporaire d’utilisation (RTU) concernant le tocilizumab (Roactemra, commercialisé par Roche) dans l’indication du traitement de la maladie de Castleman. Cette publication fait suite à la recommandation du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence du médicament (EMA). Jusqu’à présent, Roactemra était prescrit en France pour le traitement de certaines formes de polyarthrites rhumatoïdes. Il n’était pas indiqué en Europe contre la maladie de Castleman, contrairement au Japon.

Usage hospitalier

Ce médicament fait actuellement l’objet d’un plan de gestion des risques européen, et est réservé à l’usage hospitalier et à certains spécialistes. Le nombre de patients potentiellement concernés par cette RTU est de l’ordre de la dizaine par an.

La maladie de Castleman est une tumeur bénigne et rare des ganglions lymphatiques pour laquelle il n’existe pas de traitement spécifique. Plusieurs études ont montré que Roactemra peut être une alternative à la chimiothérapie. C’est la deuxième RTU attribuée en France, après celle du Baclofène, et la première pour une maladie rare.