Le point de vue du Pr Jérôme Bertherat et de la Dr Maria Givony

Le Plan national maladies rares (PNMR) vu des filières : une interaction productive !

Publié le 04/03/2022

Ces deux experts animent la filière des maladies rares endocriniennes à Paris. Ils expliquent comment la dynamique des plans et la création des centres de référence a favorisé la création de plateformes, recommandations et protocoles et d'une base de données nationale. Un mouvement qui se décline désormais au plan européen.

Le patient atteint d’une maladie rare (prévalence < 1/2 000) se sent souvent encore plus seul voire ignoré que les autres patients. Des facteurs multiples peuvent expliquer cette difficulté, indépendamment de l’insuffisance de recherche et/ou traitement spécifique pour nombre de ces pathologies.

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