Est-ce l'annonce du traitement idéal dans l'hémophilie B ? C'est ce que laisse espérer une étude américaine publiée dans « The New England Journal of Medicine » avec des résultats étonnants chez 10 hommes présentant une activité du facteur IX < 2 %. Une seule dose de thérapie génique a permis de maintenir le facteur IX à un taux suffisant (activité d'environ 30 %) pour empêcher les saignements et arrêter les concentrés de facteur IX. Aucun effet indésirable grave n'a été rapporté. Un suivi à plus long terme est nécessaire.