Rétablir l'expression de l'hémoglobine foetale

Une nouvelle thérapie génique dans les hémoglobinopathies  Abonné

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Publié le 03/04/2018
hémoglobinopathies

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Crédit photo : PHANIE

Certains sujets continuent d'exprimer de l'hémoglobine fœtale (HbF) tout au long de leur vie, ce qui, en cas d'une hémoglobinopathie concomitante, atténue la sévérité de l'atteinte. Comment reproduire à visée thérapeutique un syndrome de persistance de l'HbF (SPHF) ? C'est ce qu'ont réussi à faire sur des cultures cellulaires des chercheurs de Sydney à l'aide de l'édition de gène CRISPR.

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