Avec 224 essais de thérapie génique initiés au cours des six dernières années, la France se situe au deuxième rang européen en termes de recherche dans le domaine des maladies rares, selon les chiffres issus du panorama 2023 d'OrphanDev, dévoilés à l'occasion de la journée mondiale des maladies rares. Selon cette initiative collaborative issue du réseau F-Crin (réseau français des infrastructures de recherche clinique), la France se situe ainsi entre le Royaume-Uni et l'Italie.