Le Pr Alain Fischer, médecin des « Bébés-bulles », reçoit le Japan Prize

Le Pr Alain Fischer a été désigné jeudi 29 janvier lauréat de la plus prestigieuse récompense scientifique nippone, le Japan prize, pour ses travaux « considérables sur la thérapie génique ».

Parce qu’elle lutte contre le déficit immunitaire combiné sévère (DICS), « la thérapie génique est un des traitements les plus avancés et révolutionnaires du XXIe siècle pour les maladies génétiques et réfractaires », a salué le comité de scientifiques japonais.

« Ces dernières années, l’efficacité clinique de la thérapie sur diverses maladies réfractaires et mortelles est de plus en plus remarquée », a souligné le jury, qui a également récompensé le Pr Theodore Friedmann, pédiatre à l’école de médecine de l’université de Californie San Diego, « père de la thérapie génique » dont il a identifié dès 1972 le potentiel thérapeutique.

Une vie normale pour les bébés bulle

L’équipe du Pr Fischer a annoncé en 2000 le premier succès de thérapie génique obtenu sur 4 enfants atteints d’un DICS, qui les contraignait de vivre dans un environnement totalement stérile. Cette approche a été améliorée ensuite et développée pour d’autres maladies génétiques.

« Alors que l’évolution de cette thérapie génique a été freinée et les essais cliniques un temps suspendu à cause de l’apparition de cas de leucémie, le Dr Fischer et ses collègues ont identifié la cause, et l’efficacité de la thérapie génique a ainsi pu dépasser la transplantation traditionnelle de cellules hématopoïétiques souches », précisent les jurés du Japan Prize. « En plus de ces cas de réussite, la thérapie génique permet désormais à des enfants initialement atteints de déficit immunitaire de vivre une vie normale », précisent-ils.

En octobre 2014, le Pr Fischer confirmait, avec les Pr Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey Abina, dans un article du « New england journal of medicine » qu’un nouveau vecteur parvenait à corriger le déficit immunitaire des enfants sans augmenter le risque de cancer.

Le Pr Alain Fischer, 65 ans, est directeur de l’Institut des maladies génétiques (IHU Imagine) depuis 2011, professeur titulaire de la chaire de médecine expérimentale au Collège de France depuis 2014. Il a dirigé le service d’immunologie et d’hématologie de l’hôpital Necker à Paris de 1996 à 2012 et a commis quelque 600 publications scientifiques depuis 1978. Il est aussi membre titulaire de l’Académie des sciences depuis 2002 et de médecine depuis 2011.