Maladie autosomique dominante provoquée par une mutation du gène de la transthyrétine (TTR), l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) est une pathologie multisystémique, évolutive et débilitante pouvant engager le pronostic vital dans un délai de 2 à 15 ans. Elle touche environ 50 000 personnes à travers le monde.
Amylose héréditaire à transthyrétine
Le patisiran, premier agent thérapeutique capable de reverser la maladie
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Publié le 11/01/2018
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