Une seule dose a permis d'arrêter les concentrés de facteurs IX - Une thérapie génique très prometteuse dans l'hémophilie B

Une seule dose a permis d'arrêter les concentrés de facteurs IXUne thérapie génique très prometteuse dans l'hémophilie B

Dr Irène Drogou
| 07.12.2017
  • hemophilie

Est-ce l'annonce du traitement idéal dans l'hémophilie B ? C'est ce que laisse espérer une étude américaine publiée dans « The New England Journal of Medicine » avec des résultats étonnants chez 10 hommes présentant une activité du facteur IX < 2 %. Une seule dose de thérapie génique a permis de maintenir le facteur IX à un taux suffisant (activité d'environ 30 %) pour empêcher les saignements et arrêter les concentrés de facteur IX. Aucun effet...

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