Bientôt un nouveau traitement contre la mucoviscidose ?

Bientôt un nouveau traitement contre la mucoviscidose ?

Fabienne Rigal
| 10.04.2017
  • Une solution contre la mucoviscidose

    Bientôt un nouveau traitement contre la mucoviscidose ?

Réduire l’inflammation pulmonaire dans la mucoviscidose et corriger les défauts génétiques et tissulaires qui en sont à l’origine : telles sont les promesses d’une molécule, la thymosine alpha 1 (Tα1), déjà commercialisée dans plusieurs pays sous le nom de Zadaxin.

La Tα1, utilisée dans l’étude publiée dans « Nature Medicine », est la version de synthèse d’un petit peptide isolé dans le thymus. Il réduit l’inflammation pulmonaire dans un modèle de souris atteintes de mucoviscidose, et corrige les défauts protéiques dans des cellules isolées de patients.

Maintenir l’efficacité des canaux chlorure

En effet, la mucoviscidose résulte d’une mutation du gène codant pour la protéine CFTR, nécessaire à l’activité des canaux chlorure qui régulent l’équilibre sel/eau au niveau des poumons. La mutation de ce gène entraîne une malformation de la protéine CFTR, et donc une dégradation de la perméabilité des canaux chlorure et par là même une inflammation pulmonaire. La mucoviscidose touche environ 70 000 personnes dans le monde, et si des traitements existent déjà, l’espérance de vie demeure d’environ 40 ans seulement.

Les auteurs ont testé la molécule Tα1 (aussi connue sous le nom de « thymalfasin », et commercialisée par les laboratoires SciClone Pharmaceuticals en tant que Zadaxin depuis une quinzaine d’années) du fait de sa capacité à améliorer la tolérance immune dans le poumon. Ils ont émis l’hypothèse que Tα1 pourrait soulager l’inflammation pulmonaire chez des patients récemment diagnostiqués, ou dans les premiers stades de la maladie.

Ils ont constaté que Tα1 présentait le double avantage de contrôler l’inflammation et de corriger les défauts fonctionnels des protéines CFTR, et ainsi d’améliorer leur maturation, leur stabilité et leur activité.

L’auteur principal de l’étude, le Pr Allan Goldstein, précise qu'un essai clinique pourrait débuter d’ici à la fin de l’année, du fait de l’excellent profil coût-efficacité et des bons résultats en termes de sûreté du Zadaxin. Si les résultats de cette étude clinique sont positifs, le médicament pourrait être disponible pour les patients, enfants comme adultes, d’ici 3 à 5 ans, avance le Pr Goldstein.

Source : Lequotidiendumedecin.fr

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