Hémophilie A, premiers pas de la thérapie génique

Hémophilie A, premiers pas de la thérapie génique

19.11.2013

Une thérapie génique a permis de traiter avec succès des chiens atteints d’hémophilie A, l’hémophilie la plus répandue, selon une étude publiée mardi par la revue britannique Nature Communications.

La mise au point de concentrés de facteurs sanguins a permis les premiers traitements de l’hémophilie A dans les années 1970 qui se sont améliorés grâce à des médicaments recombinants obtenus par génie génétique dans les années 1990. Mais certains patients développent des anticorps contre les facteurs de coagulation qui neutralisent le traitement. Les chercheurs s’intéressent depuis plusieurs années à la thérapie génique : en 2011, une équipe américano-britannique avait injecté avec succès un gène normal du facteur IX dans le foie de six patients atteints d’hémophilie B qui avaient pu se passer de leur traitement pendant plusieurs mois.

Dans l’étude publiée ce mardi, des chercheurs dirigés par David A. Wilcox, du Collège médical du Wisconsin aux États-Unis, ont pour leur part injecté un vecteur viral génétiquement modifié avec un gène normal de facteur VIII dans les cellules souches sanguines de trois chiens atteints d’hémophilie A sévère.

Cette thérapie génique novatrice s’est révélée particulièrement efficace chez deux des trois chiens traités – ceux ayant produit les quantités les plus élevées de facteur VIII dans leurs plaquettes – qui n’ont enregistré aucune hémorragie sévère au cours des trente mois ayant suivi le traitement. Aucun des trois chiens n’a de surcroît développé d’anticorps contre le facteur VIII qui aurait pu limiter l’efficacité du traitement, selon les auteurs de l’étude.

Les auteurs relèvent qu’une fois validée sur l’homme, la technique pourrait non seulement être utilisée chez les patients développant des anticorps contre les traitements classiques, mais également chez les patients hémophiles A souffrant de problèmes hépatiques leur interdisant une thérapie génique via le foie.

AFP
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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