Premier succès d’un traitement anténatal de l’amyotrophie spinale

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Publié le 28/02/2025

Une équipe américaine rapporte le cas d’une petite fille de deux ans et demi prédisposée à l’amyotrophie spinale et traitée in utero par risdiplam qui ne présente à l’âge de 2 ans et demi aucun signe de la maladie.

Crédit photo : VOISIN/PHANIE

Une petite fille prédisposée à l’amyotrophie spinale (SMA) a été traitée in utero par risdiplam. Actuellement, à l’âge de deux ans et demi, elle ne présente aucun signe de la maladie. C’est la première personne à être traitée pour une maladie génétique des motoneurones in utero.

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