Une avancée dans l'amylose cardiaque

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Publié le 15/10/2018

Jusqu'à ce jour, on ne recensait pas de traitement efficace dans l'amylose cardiaque à transthyrétine, une maladie rare. Elle se traduit en clinique par une neuropathie. Mais des atteintes cardiaques sont également décrites. Une étude de phase III présentée à Munich révèle toutefois une avancée thérapeutique. Le tafamidis (Vyndaquel®, Pfizer) comparé au placebo réduit la mortalité, toutes causes confondues ainsi que les réhospitalisations pour un motif cardio-vasculaire. Ce nouveau traitement se révèle efficace sur la qualité de vie. Il augmente de manière significative la résistance à l'effort. Il n’a pas été noté de risque iatrogène. Le bénéfice est d'autant plus élevé que le médicament est administré le plus tôt possible. Désormais le diagnostic repose sur une scintigraphie. Une biopsie cardiaque n'est plus indispensable. Aux États-Unis, ce nouveau traitement devrait être disponible dans les prochains mois ; la FDA a en effet attribué au FDA le statut de breakthrough therapy.