Neuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine

Une approche pharmacologique avec le tafamidis

Publié le 09/06/2011

LA NEUROPATHIE AMYLOÏDE héréditaire à transthyrétine touche approximativement 500 familles en France, notamment au sein de la communauté portugaise. De transmission autosomique dominante, c’est la plus grave des neuropathies familiales de l’adulte. Elle est caractérisée par des dépôts de substance amyloïde formée de transthyrétine (TTR) dans différents tissus et particulièrement au niveau du système nerveux périphériphérique. « Dans la communauté d’origine portugaise, la maladie débute assez tôt, aux alentours de 33 ans en moyenne, dans un contexte familial très marqué.

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