Maladies orphelines du foie dues au déficit de la synthèse des acides biliaires - Orphacol, acide cholique, gagne la bataille juridique de l’AMM européenne

Maladies orphelines du foie dues au déficit de la synthèse des acides biliairesOrphacol, acide cholique, gagne la bataille juridique de l’AMM européenne

03.03.2014
Grâce à un partenariat entre l’AP-HP et CTRS, un laboratoire pharmaceutique français, un médicament orphelin Orphacol a reçu une AMM européenne après 3 ans de batailles juridiques. Une centaine de patients va pouvoir être soignée en Europe. Histoire d’une découverte exemplaire, selon le Pr Emmanuel Jacquemin.
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Les déficits de synthèse des acides biliaires primaires sont des maladies héréditaires autosomiques récessives. Parmi ces maladies ultra-orphelines du foie, deux types ont été identifiés, caractérisés par un déficit en 3ß-hydroxy-C27-stéroïde déshydrogénase/isomérase (3ß HSD, enzyme microsomale) soit en Δ4-3-oxostéroïde 5ß-réductase (Δ4-3-oxoR,...

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