Une thérapie génique de la DMLA testée avec succès chez l’animal

Une thérapie génique de la DMLA testée avec succès chez l’animal

03.05.2011
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Un essai de thérapie génique, mené chez l’animal, apporte des espoirs dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA). Une équipe américaine de Tufts (Boston), celle de Rajendra Kumar-Singh, a injecté localement le gène de la protéine CD59 soluble humaine, dite protectine. Cette approche thérapeutique a permis de réduire significativement la croissance anarchique de vaisseaux rétiniens et la mort cellulaire, caractéristiques de la DMLA.

Pour mieux expliquer leur travail, les chercheurs rappellent que la DMLA se caractérise, dans les formes avancées, par une néovascularisation choroïdale. Des travaux récents impliquent un rôle significatif du complément dans la survenue de l’affection. Cette activation conduit à l’incorporation du complexe d’attaque de membrane (MAC) dans les membranes cellulaires, ce qui aboutit à la lyse des cellules. Au cours de la DMLA, des taux élevés de MAC ont été mis en évidence dans les vaisseaux choroïdiens et dans l’épithélium pigmentaire. Il existe un inhibiteur naturel du MAC, la protéine CD59.

Des travaux antérieurs, de la même équipe, avaient montré que le gène CD59 humain délivré dans l’épithélium pigmentaire rétinien d’un rongeur, grâce à un adénovirus, pouvait le protéger de la lyse. Mais la protection dans ce cas était limitée à des cellules induites par le vecteur.

L’équipe a donc repris son modèle animal de DMLA et a appliqué, directement par voie sous-rétinienne, un vecteur adénoviral, exprimant le transgène. Ce transgène induisait la création d’une forme humaine de CD59 soluble, incapable de se lier à une membrane, ainsi que la formation de MAC murin. Même lorsqu’elle était faite à distance, cette thérapie génique a inhibé la néovascularisation choroïdienne, créée par des tirs lasers. Le même transgène recombinant délivré avec, comme vecteur, le virus associé à l’adénovirus a obtenu une réduction des lésions vasculaires alors qu’il était injecté dans l’espace du vitré.

Les auteurs considèrent avoir réussi la première démonstration d’une action thérapeutique d’un CD59 non membranaire sur un modèle animal. Le traitement a permis d’obtenir une diminution de la croissance vasculaire de 62 % et du MAC de 52 %. Ils est important de noter, ajoutent-ils, que les bons résultats ont été aussi bien obtenus en appliquant la thérapie génique sous la rétine, qu’en l’injectant dans le vitré.

PLoS ONE, avril 2011, vol 6, n°4, e19078.

Dr GUY BENZADON
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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