Le Vismodegib, premier inhibiteur de la voie de signalisation hedgehog a reçu une AMM conditionnelle pour le traitement des patients adultes atteints de carcinomes basocellulaires (CBC) avancés ou métastatiques.
Dans ces cas extrêmement rares de CBC agressifs, métastatiques ou localement très avancés, il n’existait jusqu’à récemment aucun traitement, favorisant la régression de lésions destructrices, invalidantes ou pouvant engager le pronostic vital.
ERIVANCE BCC, étude pivot de phase II, destinée à évaluer l’efficacité du vismodegib (1 comprimé à 150 mg/j) chez 104 patients avec CCB localement avancé ou métastatique., montre, à 21 mois de suivi, une réduction la taille des tumeurs (ORR taux de réponse objective) chez 47,6 % des patients avec CCB avancé et chez 33,3% des patients avec CCB métastatiques.
Disponible en milieu hospitalier, il apporte l’espoir d’une meilleure prise en charge de ces cas rares mais dramatiques de CBC. Le vismodegib est tératogène : une contraception efficace est obligatoire chez la femme en âge de procréer.
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