Mucoviscidose - L’ère des traitements ciblés

MucoviscidoseL’ère des traitements ciblés

10.09.2015

Les recherches visent à développer des molécules ciblant les différentes classes de mutation. L’ivacaftor est indiqué dans les mutations de classe III. L’ataluren est évalué dans les mutations non-sens de classe I.

  • L’ère des traitements ciblés  - 1

La mucoviscidose est une maladie autosomique récessive due à des mutations dans le gène Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), qui code pour la protéine du même nom dont le rôle est essentiel dans le transport transépithélial de fluides et d’électrolytes.

La mutation la plus fréquente, F508del, est retrouvée globalement chez 70 % des patients, mais sa prévalence varie d’une région du monde à une autre : de 100 % dans les Îles Féroé au Danemark à 18 % en Tunisie...

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