Myopathie de Duchenne - Une stratégie systémique qui agit même sur le coeur

Myopathie de DuchenneUne stratégie systémique qui agit même sur le coeur

16.09.2008
La mise au point de la thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne par saut d'exon progresse : une équipe de chercheurs américains a découvert comment traiter l'ensemble des muscles de souris, y compris le muscle cardiaque, et cela par voie systémique.

LA DYSTROPHIE musculaire de Duchenne (DMD) est due à l'altération du gène codant pour la dystrophine. De multiples allèles mutés de ce gène ont été répertoriées, mais la technique du saut d'exon permet de rétablir la synthèse de molécules de dystrophine fonctionnelle à partir d'un grand nombre d'entre eux.

Pour obtenir la production de dystrophines fonctionnelles par...

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