Thérapie génique de la neuropathie de Leber - Une correction du déficit visuel est obtenue chez le rat

Thérapie génique de la neuropathie de LeberUne correction du déficit visuel est obtenue chez le rat

04.09.2008
Sous la direction du Dr Marisol Corral-Debrinski, Institut de la vision (université Pierre-et-Marie-Curie, Paris), une stratégie de thérapie génique est en développement pour traiter la neuropathie de Leber, une maladie héréditaire mitochondriale associée à de graves déficits visuels. Les chercheurs ont mis au point un modèle d'étude et ont obtenu une correction du déficit visuel en administrant le gène normal.

LA NEUROPATHIE optique héréditaire de Leber (NOHL) touche environ 1 personne sur 25 000. En France, on compte de 5 000 à 10 000 personnes atteintes par cette affection visuelle très handicapante, dont les premières manifestations peuvent survenir à des âges variables. Cela peut être à l'adolescence, vers 14-15 ans, ou à 40 ans, voire à 60. Les sujets sont atteints de manière très brutale d'un...

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