Appel à volontaires pour un essai de phase IIb - Le PCT 124 prochainement testé dans la myopathie de Duchenne

Appel à volontaires pour un essai de phase IIbLe PCT 124 prochainement testé dans la myopathie de Duchenne

05.05.2008
Un nouvel essai de thérapie génique de la myopathie de Duchenne est sur le point de démarrer dans une trentaine de centres répartis dans le monde entier, dont au moins trois centres de référence français (Marseille, Nantes et Paris). Cet essai de phase IIb concerne uniquement les patients porteurs d'une mutation non-sens du gène de la dystrophine. Il vise en effet à évaluer l'effet de la molécule PC 124, une molécule qui cible de manière spécifique ce type de mutation.
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LES MUTATIONS non-sens introduisent des codons stop prématurés dans la séquence d'ARN messager. Elles conduisent à la synthèse de protéines tronquées souvent non fonctionnelles. La molécule PC 124 permet à la machinerie de synthèse protéique de sauter ces codons stop et de rétablir, au moins en partie, la synthèse de protéine complète.

La molécule a d...

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