Les premiers pas prometteurs d'une thérapie génique - Six patients ont été traités pour une amaurose de Leber

Les premiers pas prometteurs d'une thérapie géniqueSix patients ont été traités pour une amaurose de Leber

29.04.2008
Les résultats préliminaires d'essais de thérapie génique chez six patients jeunes atteints d'une rétinopathie par amaurose congénitale de Leber viennent d'être rapportés par deux équipes. La tolérance locale et générale du vecteur viral, porteur du gène thérapeutique, a été bonne. Les résultats divergent, avec trois améliorations pour les sujets américains (à 5 mois) et une seule chez les patients britanniques (à 12 mois).

VOICI PEU, le 22 avril, « le Quotidien du Médecin » faisait sa une sur « La difficulté à sauter le pas en thérapie génique ». Nous expliquions les obstacles au passage de l'expérimentation animale à la phase humaine. Ce pas, deux équipes, l'une britannique, l'autre américaine, l'ont franchi voici un an ou moins, chacune chez trois patient atteints d'amaurose congénitale de Leber. Nous...

Ce contenu est réservé aux abonnés

Déjà inscrit ?

Déjà abonné ?

Activez votre compte abonné

pour bénéficier des exclusivités web incluses dans votre abonnement.

Pas encore abonné ?

Abonnez-vous et bénéficiez de l’offre liberté sans engagement au journal Le Quotidien du Médecin
  • L’accès aux contenus gratuits et payants
    Bénéficiez de 2 fois plus d’articles et de nombreuses exclusivités.
  • Le journal numérique sur l’ensemble de vos supports
    Consultez votre journal numérique sur ordinateur, mobile et tablette.
  • Les dossiers d’archives du Quotidien
    Naviguez dans les dossiers d’archives mis à jour au fil de l’eau par la rédaction.

A la une

add
chir bariatrique

La qualité de la vie sexuelle durablement améliorée par la chirurgie bariatrique

C'est une conséquence de la chirurgie de l'obésité à laquelle on ne pense pas toujours, et pourtant, la qualité de la vie sexuelle semble durablement améliorée après une chirurgie bariatrique, selon les données d'une cohorte... Commenter

Grippe : le pic est probablement atteint, selon Santé publique France

GRIPPE

Dans son bulletin hebdomadaire de la semaine du 11 au 17 février (semaine 7), Santé publique France (SpF) estime que « le pic de la grippe... 1

Vaccination antigrippale : les pharmaciens à l'offensive pour alléger les contraintes et élargir la cible

Vaccin grippe pharmacie

Après deux ans d'expérimentation, la généralisation de la vaccination antigrippale à l'officine a été actée par la loi de financement de la... 3

Jour de carence, télétravail, fiches repères… des pistes fortes pour réguler les arrêts maladie sans taper sur les prescripteurs

arret travail

Missionnés en septembre par Matignon, le Pr Stéphane Oustric (médecin généraliste, Université de Toulouse), Jean-Luc Bérard (DRH du groupe... 2

Cancer du rein métastatique : les combinaisons d'immunothérapie jouent des coudes pour la 1ère ligne

Tout va très vite. À peine, l'association de deux immunothérapies, le nivolumab et l'ipilimumab, est devenue il y a 1 mois le nouveau... Commenter

A découvrir
l'annuaire du-diu
GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter
imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter