Les premiers pas prometteurs d'une thérapie génique - Six patients ont été traités pour une amaurose de Leber

Les premiers pas prometteurs d'une thérapie géniqueSix patients ont été traités pour une amaurose de Leber

29.04.2008
Les résultats préliminaires d'essais de thérapie génique chez six patients jeunes atteints d'une rétinopathie par amaurose congénitale de Leber viennent d'être rapportés par deux équipes. La tolérance locale et générale du vecteur viral, porteur du gène thérapeutique, a été bonne. Les résultats divergent, avec trois améliorations pour les sujets américains (à 5 mois) et une seule chez les patients britanniques (à 12 mois).

VOICI PEU, le 22 avril, « le Quotidien du Médecin » faisait sa une sur « La difficulté à sauter le pas en thérapie génique ». Nous expliquions les obstacles au passage de l'expérimentation animale à la phase humaine. Ce pas, deux équipes, l'une britannique, l'autre américaine, l'ont franchi voici un an ou moins, chacune chez trois patient atteints d'amaurose congénitale de Leber. Nous...

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