Chez 4 enfants atteints de myopathie de Duchenne - Le saut d'exon passe la phase I avec succès

Chez 4 enfants atteints de myopathie de DuchenneLe saut d'exon passe la phase I avec succès

07.01.2008
Un pas de plus vers la guérison : un essai clinique de phase I vient de démontrer que la stratégie de thérapie génique dite du « saut d'exon » est bien tolérée et peut conduire à une restauration locale de la synthèse de dystrophine fonctionnelle.
  • 1276174275F_Img301845.jpg
La molécule testée pourrait apporter un bénéfice à 16 % des patients(Bsip)

S'IL NE subsistait que peu de doute concernant l'efficacité de la technique du saut d'exon appliquée à la correction de mutations responsables de la myopathie de Duchenne, restait encore à démontrer l'innocuité de la méthode lorsqu'elle est appliquée in vivo chez l'humain. C'est désormais chose faite : une ...

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