L'intérêt du maintien du facteur VIII au-dessus de 1 UI/dl

«LE TRAITEMENT prophylactique par l'administration régulière de concentré de facteurVIII (F VIII) est une stratégie thérapeutique importante dans la prise en charge de l'hémophilie», a rappelé le Dr Victor Blanchette (Toronto, Canada). Des études ont montré qu'il permet de prévenir les hémorragies articulaires spontanées, de diminuer les complications liées à la maladie, de réduire le nombre de consultations médicales et d'hospitalisations et d'améliorer la survie des patients. «L'arthropathie est l'une des complications les plus destructrices de l'hémophilie», a souligné le Dr Marilyn Manco-Johnson (Aurora, Etats-Unis). Elle aboutit à des lésions articulaires et à une augmentation de la morbidité. Elle peut même se développer en l'absence de saignement connu. La prophylaxie doit être démarrée dans les premières années de la vie, avant l'âge de 3 ans, à la dose de 25 UI/kg trois fois par semaine. «L'apparition d'anticorps inhibiteurs est l'une des complications les plus importantes du traitement par concentré de FVIII recombinant», a expliqué le Dr Johanna van der Bom (Leiden, Pays-Bas), car ils diminuent son efficacité.

Facteur VIII humain recombinant.

Les résultats du programme ADAPT (analyse des données des essais prospectifs d'Advate, un concentré de F VIII humain recombinant) ont été présentés par le Dr Peter Collins (Cardiff, Royaume-Uni). Une analyse a porté sur 48 enfants âgés de 1 à 6 ans, ainsi que sur 100 adolescents et adultes, âgés de 10 à 65 ans. Atteints d'hémophilie A sévère, ils présentaient des taux sanguins de F VIII < 1 UI/dl. La durée moyenne de traitement était de 75 jours. La posologie fixe était de 25 à 40 UI/kg 3 ou 4 fois par semaine. Les résultats ont montré que le nombre moyen d'heures par semaine durant lesquelles le taux de F VIII était < 1 UI/dl a été de 19,7 heures dans le groupe des enfants et de 16,5 heures dans le groupe des adolescents et des adultes. Parallèlement, la fréquence des hémorragies était augmentée dans les deux groupes : hémorragies totales et traumatiques spontanées dans le groupe des enfants, hémorragies articulaires et totales dans le groupe des adolescents et des adultes. Ainsi, il existe une relation statistiquement significative entre des taux de F VIII < 1 UI/dl et l'augmentation des hémorragies annuelles chez des hémophiles sous traitement prophylactique.

«La recherche se poursuit pour améliorer les traitements», a ajouté Peter Turecek (Baxter BioScience, Vienne, Autriche). Des technologies comme la pégylation et la polysialylation qui pourraient prolonger la demi-vie des concentrés de facteur de coagulation sont actuellement à l'étude. «La prise en charge de l'hémophilie reste compliquée», a conclu le Dr Victor Blanchette (Toronto, Canada). Et bien que les stratégies thérapeutiques à la demande et prophylactiques soient efficaces, des questions demeurent sur la survie globale des patients à long terme.

Symposium organisé par Baxter au 21e congrès de la Société internationale de thrombose et d'hémostase (Isth), Genève.