Dans une forme de rétinite pigmentaire - Première thérapie génique d'un trouble de la vision

Dans une forme de rétinite pigmentairePremière thérapie génique d'un trouble de la vision

03.05.2007
Avec le traitement par thérapie génique d'une amaurose congénitale de Leber, Robin Ali (Londres, Royaume-Uni) a réalisé une première mondiale. Tant dans le traitement de cette affection, que dans celui, plus général, d'un trouble de la vision.

LE PATIENT est un homme de 23 ans, arrivé à un stade de cécité quasi totale. La tentative a consisté en l'injection sous la rétine d'un promoteur du gène humain défectueux, RPE65 (Retinal Pigment Epithelium), par l'intermédiaire d'un AAV 2 (Adeno-Associated Virus). Ce patient serait le premier d'un essai clinique de phase I-II. Les résultats initiaux ne seront pas connus avant plusieurs mois.

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