Le conventionnement sélectif resurgit parmi les 400 amendements au PLFSS
Recherche clinique et maladies rares L'exemple de l'essai PROFIDYS
07.03.2007
Les essais cliniques dans les maladies rares sont de réalisation délicate. Pour le traitement de la dysplasie fibreuse des os, les bisphosphonates sont utilisés depuis une quinzaine d'années, mais les résultats positifs observés (diminution des douleurs, amélioration radiologique) proviennent d'études ouvertes. Certains des bénéfices potentiels doivent donc être confirmés dans un essai thérapeutique, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo. C'est l'objectif de l'essai PROFIDYS.
Par le Pr ROLAND CHAPURLAT*
L'ESSAI PROFIDYS teste l'efficacité du risédronate à la posologie de 30 mg par jour pendant 8 semaines, deux fois par an. Cet essai doit inclure 156 patients dans 5 pays européens dans les trois ans qui viennent.
La recherche clinique sur les maladies rares s'avère particulièrement ardue, car les connaissances physiopathologiques sur la question sont mal dé...
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