Des essais chez l’enfant sont envisagés - Thérapie génique réussie dans la myopathie de la souris

Des essais chez l’enfant sont envisagésThérapie génique réussie dans la myopathie de la souris

04.07.2006
Pour la première fois, une thérapie génique par voie intraveineuse s’est révélée capable de restaurer l’expression de la dystrophine dans tous les muscles (respiratoires, cardiaque et squelettiques) d’une souris mutante atteinte de myopathie sévère. Un essai clinique américain devrait bientôt commencer chez des enfants atteints de myopathie de Duchenne.

«NOUS AVONS constaté qu’une intervention de thérapie génique ciblant tous les muscles de l’organisme peut allonger considérablement la durée de vie et améliorer la fonction musculaire dans un modèle murin de dystrophie musculaire sévère», explique au « Quotidien » le Dr Jeffrey Chamberlain (université de Washington à Seattle), chercheur réputé qui a dirigé ce...

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