A la disposition des médecins hospitaliers - Un nouveau traitement dans la maladie de Gaucher

A la disposition des médecins hospitaliers Un nouveau traitement dans la maladie de Gaucher

08.03.2004
Actelion Pharmaceuticals France met à la disposition des médecins hospitaliers et des patients un nouveau traitement des formes légères et modérées de la maladie de Gaucher de type 1. Il s'agit du premier inhibiteur de la glucosyl-céramide synthétase, administré par voie orale.

LA MALADIE de Gaucher est une maladie génétique du métabolisme des lipides, aboutissant à l'accumulation d'un glycoshingolipide, le glucosyl-céramide (ou glucocérébroside). Elle fait partie des maladies orphelines et touche 400 personnes en France, dont 15 % d'enfants. C'est la plus fréquente des maladies lysosomales de surcharge.
Il s'agit d'un déséquilibre métabolique autosomique ré...

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