Parkinson : feu vert pour la thérapie génique aux Etats-Unis

Parkinson : feu vert pour la thérapie génique aux Etats-Unis

10.10.2002
Une approche de thérapie génique chez le rat est parvenue non seulement à améliorer les symptômes moteurs de la maladie de Parkinson, mais aussi a protéger les neurones dopaminergiques. L'approche a consisté à injecter un vecteur viral adéno-associé (AAV) contenant le gène de l'enzyme GAD (Glutamic Acid Decarboxylase) dans le noyau sous-thalamique des rats. GAD favorise la synthèse du neurotransmetteur inhibiteur GABA dans les neurones du noyau sous-thalamique, lesquels sont hyperactives dans la maladie de Parkinson. Cela réduit l'hyperactivité anormale de cette région du cerveau. La FDA vient de donner le feu vert pour évaluer cette thérapie génique chez des patients. L'essai de phase I, prévu pour 12 patients, commencera avant la fin de l'année.

De notre correspondante
à New York

« Nous utilisons la thérapie génique pour "reprogrammer" un groupe spécifique de neurones qui sont devenus hyperactifs dans une région du cerveau et causent les troubles moteurs et d'autres symptômes de la maladie de Parkinson », explique dans un communiqué le Dr Matthew During (université d'Auckland, Nouvelle-Zélande...

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