Mucoviscidose, maladie de Duchenne, hémophilie : la gentamycine à l'essai

Mucoviscidose, maladie de Duchenne, hémophilie : la gentamycine à l'essai

30.09.2002
La gentamycine, un antibiotique utilisé depuis plus de trente ans, pourrait-elle constituer une nouvelle arme contre les maladies génétiques ? Plusieurs équipes l'espèrent. Des études précliniques et cliniques préliminaires suggèrent en effet que la gentamycine peut quelque peu neutraliser dans les cellules les mutations non sens (ou mutations stop prématuré) et restaurer ainsi un minimum de synthèse de protéine fonctionnelle. Au vu des résultats encourageants, plusieurs essais cliniques ont débuté chez certains patients atteints de mucoviscidose, de myopathie de Duchenne, ou d'hémophilie, ceux dont la maladie résulte d'une mutation stop prématuré.
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De notre correspondante
à New York

Il est trop tôt pour savoir si cette approche aidera vraiment les patients, et les experts déconseillent ce traitement en dehors des essais cliniques, d'autant plus que la gentamycine est associée à des effets secondaires néfastes sur l'audition et le rein. Les chercheurs s'attachent déjà à trouver d'autres agents qui ont la même action et seraient...

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