Un entretien avec le Pr Arnold Munnich Directeur du département de génétique de l'hôpital Necker-Enfants Malades, Paris - Maladies orphelines :des efforts à fournir tous azimuts

Un entretien avec le Pr Arnold Munnich Directeur du département de génétique de l'hôpital Necker-Enfants Malades, Paris Maladies orphelines :des efforts à fournir tous azimuts

11.03.2002
Gardons les pieds sur terre, le traitement des trente mille nouveaux cas par an de maladies orphelines n'est pas pour demain, même si de nombreuses voies de recherche existent. Avant d'envisager des traitements étiologiques, des efforts portant sur le diagnostic et la compréhension de ces maladies, en particulier des gènes déficients, pourraient déjà apporter des résultats concrets grâce à l'arsenal thérapeutique préexistant. Les thérapies géniques et/ou cellulaires ont, quant à elles, de nombreux obstacles à franchir.
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« Avant d'envisager le remplacement d'un gène ou la synthèse d'une protéine déficiente par thérapie cellulaire, il serait bon d'apprendre à diagnostiquer les maladies orphelines », explique le Pr Arnold Munnich, généticien. Il est vrai que les diagnostics tardifs, portés à l'issue d'un important nomadisme médical, sont fréquents. Il est également probable qu...

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