Maladie de Fabry améliorée par un traitement enzymatique

Maladie de Fabry améliorée par un traitement enzymatique

02.01.2002
La prise en charge des maladies orphelines progresse. L'European Agency for Evaluation of Medicinal Products a ainsi donné un avis favorable à l'attribution d'une AMM européenne au Replagal, alphagalactosidase A obtenue par génie génétique à partir de fibroblastes humains, destinée au traitement substitutif de la maladie de Fabry.

La maladie de Fabry est une affection lysosomale liée à l'X, résultant de l'absence d'alphagalactosidase A et de l'accumulation de son substrat glycolipidique. Elle ne relevait jusqu'à présent que de traitements symptomatiques. L'apparition d'un traitement enzymatique substitutif pourrait toutefois changer la donne.
Des essais menés aux Etat-Unis et en Grande-Bretagne, durant 18 et 12 mois respectivement, ont montré...

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