Premier succès de thérapie génique chez des enfants atteints d'un déficit immunitaire

Premier succès de thérapie génique chez des enfants atteints d'un déficit immunitaire

03.01.2001
L'année 2000 restera dans l'histoire de la médecine comme l'année où, pour la première fois, une thérapie génique aura fait la preuve de son efficacité. L'essai, mené par une équipe de l'INSERM et de l'hôpital Necker chez des enfants atteints d'un déficit immunitaire congénital, s'est soldé par un succès spectaculaire. Paradoxalement, toutefois, ce succès paraissant lié, au moins en partie, à l'indication elle-même et à la sélection positive dont ont bénéficié les cellules génétiquement modifiées, il met en lumière les limitations de la thérapie génique, qu'il reste bien difficile d'envisager comme une approche universelle.
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L E bruit courait dès la fin de l'année 1999. Mais c'est le 28 avril 2000 que les résultats concernant deux enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (SCID-X1) ont été officiellement publiés dans « Science » par une équipe dirigée par le Pr Alain Fischer, et comportant des chercheurs de l'INSERM (U429 et 277) et de l'hôpital Necker ...

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