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L’heure est venue pour la trithérapie de la mucoviscidose

Publié le 13/12/2019

La trithérapie, associant correcteurs et potentialisateur de la CFTR, améliore un large panel de patients atteints de mucoviscidose, selon deux études très attendues qui ont été présentées en avant première lors de la Conférence annuelle américaine sur la mucoviscidose (NACFC).

Crédit photo : Phanie

Pour les experts, c’est un tournant dans la prise en charge, 30 ans après la découverte du gène impliqué dans la mucoviscidose (1). Deux essais publiés simultanément mettent en évidence des bénéfices cliniques impressionnants chez des sujets homo ou hétérozygotes pour de la délétion Phe508del (2,3). Ce traitement, qui vient d’être agréé par l’agence américaine FDA, pourrait concerner de nombreux patients de plus de 12 ans.

Améliorer le déploiement et la fonctionnalité de CFTR

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