Pour les experts, c’est un tournant dans la prise en charge, 30 ans après la découverte du gène impliqué dans la mucoviscidose (1). Deux essais publiés simultanément mettent en évidence des bénéfices cliniques impressionnants chez des sujets homo ou hétérozygotes pour de la délétion Phe508del (2,3). Ce traitement, qui vient d’être agréé par l’agence américaine FDA, pourrait concerner de nombreux patients de plus de 12 ans.
Améliorer le déploiement et la fonctionnalité de CFTR