> Depuis 1985, l'hormone de croissance (GH) est produite par génie génétique. Les indications, initialement réservées aux déficits en GH, se sont peu à peu étendues à d’autres populations d’enfants.
> Cinq pathologies, en l’absence de déficit en GH, bénéficient de l’AMM : syndrome de Turner, insuffisance rénale chronique, enfants nés petits pour l’âge gestationnel n'ayant pas rattrapé ce retard à 4 ans, syndrome de Prader-Willi, déficit du gène SHOX avec atteinte osseuse.
> L’action de l’hormone de croissance se fait soit directement sur les tissus cibles, soit par l’intermédiaire des facteurs de croissance IGF, notamment l’IGF-1, principal médiateur hormonal de la croissance staturale. Il n’y a pas de limite inférieure d’âge de mise sous traitement.
> Huit spécialités ont l’AMM chez l’enfant avec un coût de traitement de 5 000 à 12 000 euros par an en fonction du poids corporel.
> Le traitement par GH a montré une amélioration de la vitesse de croissance des patients présentant un déficit du gène SHOX. Son objectif est de rapprocher la taille finale ces enfants de leur taille cible.
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