Virades de l’espoir : après 50 ans de combat, Vaincre la mucoviscidose veut accélérer la recherche

Vaincre la mucoviscidose, qui fête ses 50 ans, organise ce dimanche 27 septembre la 31e édition des Virades de l’espoir. L’objectif : sensibiliser aux grands enjeux de la recherche.

L’association s’est fixé trois grands défis : soigner, réparer, guérir. Soigner, tout d’abord, afin que tous les malades puissent bénéficier de traitements efficaces. En 1989, l’identification du gène de la protéine CFTR, responsable de la production du mucus visqueux, a représenté une étape fondamentale de la recherche sur la mucoviscidose. La thérapie de la protéine visant à corriger l’activité défectueuse de la protéine CFTR (cause de la maladie) a apporté des résultats très encourageants. Autorisé en 2012, Kalydeco (ivacaftor) est un médicament qui agit comme un activateur de la protéine CFTR mutée et permet d’améliorer sa fonction. Utilisé par des patients atteints de mutations spécifiques (en France, seulement 2,5 % des malades en bénéficient), il permet d’améliorer leur fonction pulmonaire et leur état nutritionnel. Quant à l’Orkambi (ivacaftor et lumacaftor), récemment autorisé aux États-Unis, il devrait être mis sur le marché européen d’ici à la fin 2015. Très attendu des patients, il a montré une amélioration de la fonction respiratoire, une réduction des exacerbations. Il améliore également l’IMC et la qualité de vie. Comme Kalydeco, l’Orkambi ne cible toutefois qu’une partie des patients, le médicament étant indiqué chez les malades de plus de 12 ans, porteurs de deux copies (homozygotes) de la mutation la plus commune, F508del. « L’objectif actuel est d’élargir l’efficacité de cette stratégie thérapeutique au plus grand nombre de mutations de la protéine CFTR et de trouver des molécules actives pour tous les patients atteints de mucoviscidose », indique Patrick Tejedor, président de Vaincre la mucoviscidose.

Soutenir la guérison des patients

Le deuxième défi : réparer. Ultime recours pour les personnes atteintes d’insuffisance respiratoire terminale, la transplantation pulmonaire a fait l’objet de progrès considérables. « Il y a 15 ans, la survie à un an, toutes pathologies confondues, n’était qu’à 53 % (contre 80 %, aujourd’hui). Désormais, le principal défi en transplantation pulmonaire, c’est d’améliorer le taux – bien trop important – de rejet chronique (50 % des patients à 5 ans). Il faut aussi améliorer l’accès à la greffe via un meilleur recensement des donneurs, une utilisation de donneurs à cœur arrêté et la généralisation des méthodes de reconditionnement ex vivo de greffons à toutes les équipes de greffe pulmonaire. Le reconditionnement permet, en effet, de "retaper" les greffons qui ne sont pas considérés comme assez performants pour pouvoir être transplantés », explique le Dr Gabriel Thabut, pneumologue à l’hôpital Bichat, à Paris.

Dernier défi et non des moindres, la guérison. « La recherche sur la mucoviscidose est très dynamique en France. Nos trois priorités sont la thérapie de la protéine, la thérapie génique et la problématique des infections qui affecte grandement les patients. Pour mener à bien cette recherche nous avons besoin de moyens humains et financiers. Les Virades de l’espoir* – rendez-vous festif organisé dans toute la France, invitant le public à « donner son souffle » via la course à pied, la marche, le vélo... – sont une belle occasion de sensibiliser le grand public et de collecter des dons », conclut Paola de Carli, directrice scientifique de Vaincre la mucoviscidose.