Une thérapie génique dans la progeria, chez l’animal

Publié le 28/10/2011

Un essai de thérapie génique mené sur un modèle murin de progeria a permis de prolonger la vie des souris d’environ 50 %. Les animaux dont la vie était extrêmement raccourcie en raison de l’affection (passant de 2 ans à 103 jours, en moyenne) ont survécu 155 jours, en moyenne, avec un maximum à 190.

Chez l’humain, cette maladie génétique rare entraîne un vieillissement très accéléré avec un décès précoce. En 2003, l’équipe INSERM de Nicolas Lévy (Marseille) avait identifié le gène responsable. Il entraîne l’accumulation de progérine, une protéine toxique, dans le noyau et le cytoplasme des cellules.

En collaboration avec l’équipe espagnole d’Annachiara De Sandre-Giovannoli (Oviedo), les Français ont d’abord réussi à créer le modèle murin de la maladie. Ils viennent de réaliser une thérapie génique ciblée sur la mutation responsable de l’affection. Il s’agit de l’introduction d’un oligonucléotide antisens synthétique. Il est destiné soit à bloquer l’expression du gène muté, soit à faciliter la production d’une protéine fonctionnelle (ce qui est le cas ici).

L’espoir des chercheurs est, bien sûr, d’envisager le passage à un essai en clinique humaine.

« Science Translational Medicine », octobre 2011.

 Dr G. B.

Source : lequotidiendumedecin.fr