LES TÉMOINS de la création d'Orphanet se rappellent que les difficultés ont été nombreuses. «L'histoire d'Orphanet est un peu incroyable, note le Pr Jean-François Girard, le directeur général de la Santé de l'époque. Il a fallu expliquer que les problèmes de santé ne pouvaient plus être traités seulement par les médecins.» Trois femmes en sont à l'origine : Simone Veil, qui avait demandé le rapport sur les médicaments orphelins, Annie Wolf, qui l'avait rédigé, et le Dr Ségolène Aymé, dont le nom s'est imposé pour la mise en place, recommandée par le rapport, d'une base de données accessible à tous et gratuite.
«Il a fallu convaincre les donateurs», se rappelle Annie Wolf, de la Mission des médicaments orphelins : la Cnamts, les mutuelles, les associations, comme l'AFM (Association française contre les myopathies). Et puis, spontanément, Air France a proposé de l'aide pour transporter les enfants atteints. Vidal également. Puis il a fallu batailler à Bruxelles pour imposer le sujet des médicaments orphelins.
Dix ans après, tous reconnaissent le caractère novateur d'Orphanet.
Etienne Caniard, de la Haute Autorité de santé, qui était membre du groupe de travail sur les maladies rares en 1996, explique que c'est dans le domaine des maladies rares que les associations de malades ont pris toute leur place, que l'information médicale a été mise à la disposition des patients. «Les maladies rares ont servi de modèle pour l'évolution de la santé publique», constate, lui aussi, le Pr Antoine Flahault (Inserm U707). Et Orphanet a servi de modèle pour les sites santé : comité scientifique, qualité des informations, partenariats.
«Orphanet, c'est une expertise au service de la santé et de la recherche, et c'est dix ans d'innovation», se félicite le Pr Christian Bréchot, directeur général de l'Inserm (qui assure 28 % du budget d'Orphanet).
Un ensemble de services.
La marque Orphanet s'est en effet déclinée en un ensemble de services aux malades, aux associations, aux professionnels de santé, aux industriels et institutions : Orphanews France, Orphanews Europe (7 800 abonnés), édition d'annuaires, service d'aide téléphonique (Maladies rares Info Service au 0810.631.920, 7 500 demandes par an), revue en ligne avec l'« Orphan Journal of Rare Diseases », encyclopédie grand public, OrphanXchange, pour mettre en relation les chercheurs et les industriels dans le domaine des médicaments orphelins, et, tout dernier-né, OrphaSchool, pour les étudiants. Son expérience s'est étendue à la labellisation de 103 centres de référence.
Enfin, dès son origine, Orphanet a pensé international. L'Europe assure 27 % de son budget à travers deux directions de la Commission européenne. Un réseau de partenaires dans trente-cinq pays participe à la collecte de l'information rédigée par plus de cinq cents experts. Les données sont validées par un comité scientifique d'une centaine d'experts internationaux. Le site est accessible en six langues, et 20 % seulement des utilisateurs sont français. Objectif 2007, transformer Orphanet en un portail des maladies rares, avec la version 4 du site.
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