Selon le protocole, mis en œuvre chez 10 patients à ce jour, les cellules souches prélevées sont cultivées durant cinq jours avant d'être réinjectées. C'est dans cet intervalle qu'est transféré dans les cellules le gène déficient chez ces patients (gène codant la chaîne gamma de plusieurs récepteurs de cytokines).
La Flt3-ligand
Naturellement, la culture s'opère dans un milieu particulier, comportant diverses cytokines, dont une, dite Flt3-Ligand. Jusqu'à présent, cette cytokine était produite par Immunex. Mais la firme a été racheté par Amgen, qui a interrompu la production du Flt3-L pour des raisons de rentabilité.
Pour éviter une rupture d'approvisionnement, des solutions existent. La licence pourrait être reprise par un organisme gouvernemental français - ou étranger, d'ailleurs - qui assurerait la production. On peut aussi envisager la production sous licence par de petite entreprises de biotechnologie, capables de produire « à façon » des cytokines de qualité clinique. Dans cette dernière hypothèse, cependant, le coût élevé impliquerait pour le moins de grouper les commandes de plusieurs laboratoires, ce qui suppose une certaine coordination entre programmes de recherche.
Cette coordination, au demeurant, se met en place, mais avec difficulté, le chemin des thérapies cellulaires et géniques de la paillasse à la clinique étant nettement moins défini que pour le médicament classique - bien que ces thérapies aient officiellement statut de médicament.
Un classement en médicaments orphelins ?
Une option serait le classement de ces produits comme médicaments orphelins, avec les encouragements financiers y afférents. Problème toutefois, ce classement est européen. Or, la standardisation des procédures concernant les thérapies cellulaires et géniques est tout juste amorcée au niveau national, et semble plus que lointaine au niveau européen.
Les choses en sont là aujourd'hui. Mais il paraît difficilement concevable que le premier programme de thérapie génique au monde à mériter ce nom de thérapie, s'interrompe parce que l'intendance ne suit pas.
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