Un premier traitement dans la mucoviscidose

Publié le 30/06/2013

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L’ivacaftor est le premier traitement ciblé disposant d’une autorisation de mise sur le marché dans la mucoviscidose. Certes, il ne concerne que 4 % des patients porteurs de la mutation G551D. Les autres porteurs de la F508 ne sont pas candidats à bénéficier de cette innovation thérapeutique. Les résultats des études ont montré une amélioration significative du VEMS ainsi que les critères secondaires comme la concentration en sodium dans la sueur et une prise de poids à 24 semaines. On a également noté la diminution du nombre d’exacerbations pulmonaires. Plus de 100 patients en France relèvent de ce nouveau traitement.