Maladies rares

Un nouveau traitement dans la fibrose pulmonaire idiopathique

Publié le 30/11/2012

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La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) est une maladie grave. La médiane de survie est de deux à cinq ans. Le taux de survie est en moyenne entre 20 et 40 %. Plus de 10 000 patients sont suivis en France pour cette affection avec 3 000 nouveaux cas par an. En l’absence de consensus sur les mécanismes physiopathologiques, l’une des hypothèses retenues serait l’agression de l’épithélium suivie de l’activation des pneumocytes. Ce qui expliquerait l’apparition de lésions épithéliales. Le diagnostic repose sur une synthèse anatomo-radio-clinique, avec notamment des anomalies caractéristiques au scanner. Le traitement habituel propose la prescription de corticoïdes et d’un immuno-suppresseur. Mais les recommandations reconnaissent aujourd’hui seulement l’oxygénothérapie et la transplantation pulmonaire. Dans ce désert thérapeutique, un nouvel immunosupresseur, Esbriet®, (pirfénidone, laboratoire InterMune) est le premier et le seul traitement approuvé à ce jour dans les formes légères à modérées. Deux études internationales (Capacity 004 et 006) ont démontré un avantage significatif en faveur de la pirfénidone. Le critère principal évaluait la modification en pourcentage, par rapport à la valeur de l’inclusion de la capacité vitale forcée prédite à 72 semaines. Les nausées et diarrhées sont les effets secondaires les plus fréquents. Esbriet® dispose d’un statut de médicament d’exception. Son remboursement est conditionné au strict respect de l’AMM, à savoir une FPI légère à modéré (CVF≥ 50% et DLco≥ 35%). Cf. dossier sur les maladies rares pages 22 à 26.