Un médicament orphelin pour traiter une épilepsie sévère du nourrisson

IL N’EST PAS inutile de rappeler que l’épilepsie myoclonique sévère du nourrisson (Emsn) se caractérise par des crises convulsives cloniques ou tonicocloniques, spontanées ou provoquées par la fièvre et qui débutent habituellement pendant la première année de la vie. L’évolution est marquée par une aggravation progressive, avec développement de troubles du comportement, de troubles cognitifs et de la motricité ,et, in fine, un retard mental.

Ces formes sont souvent très mal contrôlées par les antiépileptiques classiques, et c’est d’ailleurs dans le cadre de contrôles insuffisants par ces antiépileptiques conventionnels que la plupart des essais cliniques sur le stiripentol ont été réalisés. L’étude pivot (Chiron et coll., « Lancet », 2000, 1638-1642) a porté sur 41 enfants recevant déjà du valproate de sodium et du clobazam. Pendant une période de deux mois, 21 de ces enfants ont reçu du stiripentol. La réponse étant définie comme une diminution de plus de 50 % de la fréquence des convulsions cloniques ou tonicocloniques au cours du second mois de l’essai, par rapport à la phase initiale. Ils note 15 % de répondeurs (71 %) dans le groupe stiripentol, dont 9 totalement exempts de crises, contre seulement 1 (5 %) dans le groupe placebo.

Le dosage habituel est de 50 mg/ kg de poids corporel répartis en deux ou trois doses au cours de la journée, ces doses étant atteintes au terme d’un processus de titration. Si l’introduction du stiripentol n’entraîne pas de modification de la posologie de valproate de sodium, il est en revanche parfois nécessaire de diminuer la posologie de clobazam. Enfin, les principales études du Diacomit ayant porté sur des enfants âgés de plus de 3 ans, l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaents (Emea) précise que les décisions d’administration du Diacomit à des enfants plus jeunes doivent être décidées au cas par cas en milieu spécialisé. Au total, le stiripentol représente une aide importante pour la prise en charge de ces cas, heureusement rares, car très difficiles à contrôler. Le stiripentol est donc un produit innovant, orphelin et issu de la recherche d’un laboratoire de taille moyenne et « bien français ». Un fait à signaler car on a eu un peu trop tendance à marteler que de tels laboratoires ne pouvaient pas innover.