LE CIBLAGE des gènes a transformé la médecine scientifique. Il a permis l'évaluation expérimentale d'hypothèses concernant la fonction de gènes spécifiques. Avant cette époque, rendue possible grâce aux travaux des trois prix Nobel, la compréhension du rôle des gènes dans les organismes supérieurs était le résultat d'observations de mutations spontanées chez des patients ou des animaux de laboratoire, d'études de relation ou d'associations, de l'administration de produits de gènes à un animal ou parfois de cultures cellulaires.