LA GNMP progresse dans la moitié des cas vers l’insuffisance rénale et elle peut récidiver après la transplantation rénale. Le rattachement de cette affection à une activation incontrôlée de la voie alterne du complément a conduit à évaluer l’éculizumab (Soliris ; Alexion Pharmaceuticals), dirigé contre la fraction C5 du complément. Ce médicament est déjà approuvé pour le traitement de l’hémoglobinurie nocturne paroxystique et du syndrome hémolytique et urémique atypique.