L'ÉQUIPE de Charles Lu (University of Texas, M. D. Anderson Cancer Center) a rapporté au Congrès de l'Aacr les résultats d'un essai de thérapie génique de phase I chez des patients atteints d'un cancer du poumon de stade IV. Cet essai fait suite aux résultats encourageants obtenus chez des souris porteuses de cancers pulmonaires humains non à petites cellules. Alors que de précédents essais de thérapie génique avaient utilisé un adénovirus comme vecteur de gène, celui-là repose sur l'administration par voie veineuse d'ADN de FUS1 par le biais de nanoparticules lipidiques. FUS1 est un inducteur d'apoptose ; il peut ainsi provoquer la mort des cellules tumorales, mais il est en général absent de ces cellules. L'essai de l'équipe de Charles Lu a porté sur 13 patients atteints d'un cancer du poumon de stade IV qui continuait à progresser malgré la chimiothérapie comportant du cisplatine. Chez 3 de ces patients, des biopsies des tumeurs ont été pratiquées avant et après la thérapie génique : si FUS1 n'était pas exprimé par les tumeurs avant traitement, il le devenait fortement après. Ce qui signifie que, injecté à distance de la tumeur (voie intraveineuse), le gène est capté et exprimé par les cellules cibles. Aucune toxicité significative n'a été observée. Cet essai de phase I établit donc la « preuve du concept » associée à l'absence de toxicité.
Certes, comme le font remarquer les auteurs, il est trop tôt, en phase I, pour dire que le traitement a un effet clinique. Mais des résultats encourageants ont été observés, même si le nombre de patients est trop petit pour en tirer des conclusions : parmi les 8 patients qui ont reçu deux doses ou davantage, 3 ont présenté une stabilisation de la maladie pendant 3 à 7 mois. Pour l'ensemble des patients, la médiane de survie a été de 14,6 mois.
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