Les iPS (cellules souches pluripotentes induites) sont capables de se différencier en cardiomyocytes humains, avec de larges applications en recherche pharmacologique. à partir des iPS présentes dans les urines, on peut imaginer par exemple produire des cardiomyocytes provenant de l’individu lui-même et les utiliser directement pour des études pharmacologiques, voire pour régénérer le myocarde.
L’ataxie de Friedreich, maladie neuro-dégénérative avec cardiopathie majeure est liée à une déficience d’une protéine mitochondriale, la frataxine. Dans un modèle murin, l’expression de cette protéine peut être rétablie par une thérapie génique permettant de stabiliser l’évolution avec un taux de guérison de 100% chez les animaux.
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