Des chercheurs américains publient dans la revue « Cell »* les résultats d'une expérience qu'ils considèrent unique au monde : le mariage réussi de trois techniques, le clonage, la thérapie génique et la thérapie cellulaire.
La manipulation a porté sur une petite souris. Au départ, celle-ci était totalement dépourvue en lymphocytes B et T et en immunoglobulines, la faute à une mutation au niveau du gène Rag 2.
Trois à quatre semaines après le traitement, l'animal a vu son système immunitaire rétabli - avec un faible rendement toutefois, puisque seuls 3 % du pool « normal » des lymphocytes ont pu être produits. Ce rendement serait a priori suffisant pour protéger la souris contre les agressions extérieures, d'après les auteurs.
Pour parvenir à un tel résultat, l'équipe, dans un premier temps, a cloné la souris malade, via le désormais classique transfert nucléaire ; le développement in vitro de l'embryon obtenu a été stoppé au stade de 100 cellules, suffisant pour en extraire les quelques cellules souches à l'origine de l'ensemble du système immunitaire. C'est à ce moment qu'intervient la thérapie génique : la version mutée du gène Rag 2 est remplacée, au sein de ces cellules souches, par l'allèle sauvage. Après multiplication in vitro, ces cellules ont été réinjectées dans la petite souris. Et ont pu, partiellement, lui rendre une certaine immunité.
Appliquée à l'homme, cette stratégie thérapeutique permettrait, selon les auteurs, de soigner les maladies génétiques et neurologiques.
* www.cell.com.
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