La leucémie aiguë à promyélocyte (LAP) est un sous-type de leucémie aiguë myéloïde qui touche des personnes de tout âge. L'anomalie chromosomique à l'origine de la maladie (translocation 15/17) entraîne la production d'une enzyme défectueuse qui empêche la maturation des précurseurs des leucocytes dans la moelle osseuse, à l'origine, à terme, du cancer et des signes cliniques associés (trouble de la coagulation). Le traitement des LAP fait appel à la chimiothérapie (anthracycline) combinée à l'acide tout-transrétinoïque (ATRA). Ses résultats sont bons, puisque 70 à 90 % des patients récemment diagnostiqués obtiennent une rémission complète. Reste néanmoins 20 à 30 % de patients qui rechutent et dont la réponse à un nouveau traitement par chimiothérapie + ATRA est limitée. Dans ce cas, on a recours aux greffes allogéniques de cellules souches pour augmenter la durée de vie. Une autre possibilité thérapeutique, présentée durant une réunion de cancérologie à Rome, sera peut-être prochainement offerte aux malades : le traitement par trioxyde d'arsenic.
Survie sans rechute : 49 % à deux ans
Les essais cliniques avec ce nouvel agent anticancéreux, dont les résultats publiés dans le « Journal of Clinical Oncology » ont été présentés à Rome, sont très encourageants. Dans un premier essai pilote portant sur 12 patients, suivi d'un essai sur 40 patients, tous d'une moyenne d'âge de 39 ans, le produit a obtenu 87 % de rémission complète et un taux de survie sans rechute de 49 % à deux ans. « Ces résultats montrent que le trioxyde d'arsenic est hautement efficace pour des patients chez qui les traitements standards ont échoué », a expliqué le Dr Tallman, conférencier.
En matière d'effets indésirables, les investigateurs nord-américains parlent d'une « toxicité gérable » et de l'absence de décès lié au traitement. Les patients ayant répondu favorablement au protocole initial (perfusion quotidienne jusqu'à la rémission totale) ont reçu une cure de consolidation avec une autre perfusion d'arsenic trois à quatre semaines plus tard, puis un traitement d'entretien avec des cycles supplémentaires.
En vue, d'autres hémopathies et des cancers solides
Le rôle du trioxyde d'arsenic sur une plus large variété de cancers va être étudié. Le mécanisme d'action de cet agent qui permet, d'une part, aux précurseurs d'atteindre la maturité (par blocage de la production de la protéine anormale) et qui, d'autre part, accélère le processus de destruction naturel des cellules pourrait être utile à d'autres hémopathies (myélome multiple, LMC, lymphome, etc.) et à des cancers solides (prostate, rein, col de l'utérus).
Le trioxyde d'arsenic (Trisenox) est commercialisé depuis septembre 2000 aux Etats-Unis par la société Cell Therapeutics pour la rémission ou la consolidation de patients souffrant de LAP réfractaires aux rétinoïdes ou à la chimiothérapie. En Europe, il attend, avec son statut de médicament orphelin, sa mise sur le marché.
« Journal of Clinical Oncology », vol. 9, n° 18, 15 septembre 2001.
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