Purpura thrombocytopénique réfractaire : des cas de survie à long terme sous chimiothérapie

D ES 1993, l'équipe de Robert McMillan (Scripps Research Institute, La Jolla, Californie) rapportait dans le « New England Journal of Medicine » son expérience d'une chimiothérapie combinée chez huit patents atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire réfractaire sévère. L'Américain décrit maintenant, dans la même revue, l'évolution de ces huit patients et de quatre patients supplémentaires.

Tous avaient une malade sévère, avec hémorragies muqueuses périodiques et, chez tous, la splénectomie avait échoué et chacun avait eu en moyenne cinq autres traitements.
Ces patients ont reçu un des protocoles de chimiothérapie suivants (plusieurs cures) :
- CMOPP : cyclophosphamide, vincristine, prednisone, procarbazine ;
- CEP : cyclophosphamide, vincristine, étoposide ;
- CVP : cyclophosphamide, vincristine, prednisone.
Parmi les douze patients traités :
1) on a observé, sans rechute et de façon persistante, cinq rémissions complètes (normalisation du nombre de plaquettes) et une rémission partielle (plaquettes > 50 000) ; quatre sont encore vivants (durée de survie : de plus de 60 mois à plus de 150 mois) et deux sont décédés d'une autre cause (1 AVC, 1 hépatite C) ;
2)  chez les six autres patients :
- deux ont eu une rémission complète, mais ont rechuté, 4 et 35 mois plus tard ; après nouveau traitement, un (cyclophosphamide) est à nouveau en rémission complète et toujours en vie, l'autre (prednisone + danazol) a été en rémission partielle, mais est mort d'une infection fongique ;
- trois n'ont pas répondu à la chimiothérapie initiale : un, qui a eu un nouveau traitement (prednisone, danazol, colchicine), est en rémission complète et toujours en vie ; deux sont morts (hémorragie cérébrale) ;
- un a rechuté après rémission partielle et il est décédé (hémorragie cérébrale).
« En résumé, la moitié de ce petit groupe de patients avec un purpura thrombocytopénique immunitaire sévère, menaçant le pronostic vital, est restée en rémission sans autre traitement après une chimiothérapie combinée du type de celle que l'on utilise pour les lymphomes. Parmi les autres, certains ont développé une réponse à un traitement qui avait précédemment échoué. La chimiothérapie combinée devrait être envisagée pour un groupe sélectionné de patients (...) chez lesquels les autres traitements ont échoué et qui risquent de mourir de leur maladie », conclut McMillan.

« New England Journal of Medicine » du 3 mai 2001, pp. 1402-1403 (lettre).