Premier traitement de première ligne en une prise par jour

En matière d’innovation thérapeutique, la chimie fait toujours preuve d’un réel dynamisme. En témoigne la mise sur le marché du premier traitement oral de première ligne en une prise par jour Aubagio® (tériflunomide, Genzyme) dans les formes rémittentes de sclérose en plaques. Son mécanisme d’action n’est pas totalement élucidé. Aubagio® intervient toutefois comme un agent immunomodulateur doté de propriétés anti-inflammatoires. Il inhibe de manière sélective et réversible la dyhydro-orate déshidrogénase (DHODH). Or, cet enzyme mitochondriale s’avère nécessaire à la synthèse de pyrimidique qui intervient dans le métabolisme de lymphocytes activés migrant ensuite dans le système nerveux central. Ces lymphocytes activés sont suspectés d’agir dans la sclérose en plaques.

Baisse du nombre de poussées

Au-delà de la physiopathologie, l’efficacité clinique d’Aubagio® a été démontrée sur la réduction du nombre de poussées et la progression du handicap dans deux études pivot de phase III, TEMSO et TOWER, menée contre placebo. Données principales, les investigateurs ont ainsi retrouvé une réduction significative du taux annualisé de poussées de 31,5 % et 36,3 % versus placebo. Sous traitement actif, le risque de progression du handicap est diminué de manière significative. Cette efficacité se confirme dans le temps dans le cadre des phases d'extension poursuivies jusqu'à neuf ans. Et se traduit également au niveau de l'imagerie dans les examens d’IRM cérébrale. Quant au profil de tolérance, il repose sur un suivi mené durant plus de dix ans chez une population de plus de 6 200  patients-années. Neuf patients sur dix acceptent d’ailleurs de bénéficier du traitement par Aubagio® à la fin des essais cliniques. Au final, le taux d’évènements indésirables est comparable à celui du placebo. Les plus fréquents sont les diarrhées, l’augmentation des ALAT, des nausées et la diminution de la densité capillaire nécessitant rarement l’arrêt du traitement.

Actuellement, la prescription d’Aubagio® est réservée aux neurologues. La délivrance du médicament sera possible aussi bien en ville qu’à l’hôpital.